新药研发成功，老年痴呆有治了？浙江医生这样说

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　　昨天微博的热搜榜冒出来一个医学界的好消息：世界首款阿尔兹海默药被证有效，一度窜到第二位，可见大众对阿尔兹海默症的关注。
　　微博截图
　　当地时间10月22日，美国百健公司（Biogen）宣布，世界首款可治疗阿尔兹海默症的抗β淀粉样斑块药物aducanumab已提交上市申请，正待美国食品药品监督管理局（FDA）批准，有望在2年内量产。宣布此消息后，Biogen公司股票激增30%多，公司市值也因此再增1千多亿元。
　　阿尔茨海默症（俗称老年痴呆）是一种神经退行性疾病。目前，全球阿尔茨海默症患者达5000万人，且呈爆发性增长，预计到2050年将达到1.5亿人。
　　阿尔兹海默症不仅对患者生活质量产生巨大影响，还会给家庭、社会带来沉重的负担，越来越受到公众的关注。但是，目前为止还没有任何药物可以预防、治疗该病。如果美国百健公司的这款药物真的有效，那将具有里程碑的意义。
　　浙江大学医学院附属第二医院神经内科陶青青博士告诉钱报记者，这个消息出炉后，他所在的阿尔兹海默症研究微信群就已经热火朝天讨论起来了，“关于阿尔兹海默症的药物研究很多，包括我们科室也在承担一些多中心的阿尔兹海默症临床药物研究，但前期的研究几乎都以失败告终，所以这绝对是个振奋人心的好消息。”
　　有趣的是，这款药物今年三月在无效性分析时被认为无效，终止了临床试验。现在传出药物有效的消息，颇有些“柳暗花明又一村”的意思。
　　他解释说，目前主流学界认为聚集在大脑内部的β淀粉样蛋白是导致阿尔兹海默症的元凶，所以前期很多研究都是针对这个靶点来开展的，美国百健公司此次的研究也不例外。
　　简单来说，这个药物能够消除大脑内积聚的β淀粉样蛋白，从而有效缓解早期阿尔兹海默症患者的临床症状，改善生活能力。
　　陶博士表示，同行们都很高兴看到这样的研究成果，但攻克阿尔兹海默症后续依然还有很长的路要走，“该药物针对的是早期、轻度的阿尔兹海默症，因为晚期、重度患者的神经元往往已经发生不可逆的死亡，很难恢复。”
　　为什么阿尔兹海默症药物研究失败率如此之高？
　　陶博士说，其实前期的很多药物在动物实验上有不错的治疗效果，小鼠应用药物后，往往表现出较好的学习记忆能力的改善。但一旦进入到临床试验阶段，这些就都失效了。
　　他分析说，这有多方面的原因。首先是前期开展的临床实验入选的阿尔兹海默症患者所处的疾病阶段还不够早，有些患者的神经元已经发生不可逆的变化，药物已经抢救不过来了；另外目前应用的多数转基因小鼠模型还是无法很好地模拟人体环境，而且我们依然没有完全掌握该疾病发生的机制，这些都增加了研究的困难。